Anvisa aprova medicamento para tratar doença de Fabry

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou na 2ª feira (5.out.2026) o registro do medicamento Elfabrio (alfapegunigalsidase). O produto é indicado para a terapia de reposição enzimática de longa duração em adultos com diagnóstico confirmado de doença de Fabry, causada pela deficiência da enzima alfagalactosidase. Eis a íntegra.

A condição rara é uma doença genética lisossômica causada pela deficiência da enzima alfa-galactosidase A, que resulta no acúmulo de globotriaosilceramida (Gb3) em diversos tecidos e órgãos.

A doença é sistêmica e pode se manifestar por insuficiência renal, doença cardíaca, doença cerebrovascular, neuropatia periférica, perdas sensoriais, perda auditiva, lesões de pele típicas (angioqueratomas) e distúrbios gastrointestinais, como diarreia e dor abdominal.

O Elfabrio funciona como um substituto de longa duração para a enzima alfagalactosidase. O medicamento catalisa a quebra da substância acumulada e ajuda na sua eliminação, contribuindo para prevenir a progressão de problemas cardíacos e da insuficiência renal.